Una sola dosis de una nueva terapia celular demostr\u00f3 ser segura y control\u00f3 las convulsiones durante meses en pacientes con epilepsia mesial del l\u00f3bulo temporal bilateral resistente a los f\u00e1rmacos, seg\u00fan los resultados preliminares de un ensayo de fase 1\/2 en curso.
“Esta terapia podr\u00eda convertirse en una opci\u00f3n para los pacientes con generaci\u00f3n de crisis epil\u00e9pticas bilaterales que no son candidatos para otras intervenciones”, afirm\u00f3 el investigador del estudio, el Dr. Peter C. Warnke, profesor de neurocirug\u00eda, neurolog\u00eda y pediatr\u00eda, y jefe de neurocirug\u00eda estereot\u00e1ctica y funcional de la Universidad de Chicago, en Chicago.
Aunque todav\u00eda se trata de un estudio en fase inicial, los resultados son “muy prometedores”, declar\u00f3 el Dr. Warnke a Medscape Noticias M\u00e9dicas.
“Esta terapia se centra, por primera vez, en los mecanismos biol\u00f3gicos subyacentes de la epilepsia. Tiene muy pocos efectos secundarios, no destruye ning\u00fan tejido y no requiere la implantaci\u00f3n de dispositivos”, afirm\u00f3 el Dr. Warnke.
Los resultados se presentaron en el Congreso Anual de la American Academy of Neurology (AAN) de 2026.<\/p>\n\n\n\n
Un delicado equilibrio
Aproximadamente 80 % de los casos de epilepsia del l\u00f3bulo temporal, la forma m\u00e1s com\u00fan de epilepsia de inicio focal, son del tipo de epilepsia mesial del l\u00f3bulo temporal bilateral resistente a los f\u00e1rmacos, que se origina en la parte interna del l\u00f3bulo temporal. La mayor\u00eda de los casos afectan al hipocampo.
No existen opciones quir\u00fargicas para los pacientes con epilepsia bilateral mesial del l\u00f3bulo temporal bilateral resistente a los f\u00e1rmacos. “No se pueden extirpar ni resecar ambos hipocampos, ya que esto provoca graves efectos secundarios cognitivos”, afirm\u00f3 el Dr. Warnke.
“Lo \u00fanico que se puede hacer en este momento es colocar electrodos y aplicar estimulaci\u00f3n, lo cual no elimina las convulsiones, pero s\u00ed las reduce”.
La nueva terapia se centra en el “concepto fundamental” de la epilepsia, es decir, que la enfermedad surge cuando se altera el “equilibrio muy sutil y delicado” entre las se\u00f1ales excitatorias e inhibitorias del cerebro y este se inclina hacia la excitaci\u00f3n, lo que provoca actividad neuronal espont\u00e1nea, explic\u00f3 el Dr. Warnke.
La eminencia ganglionar medial (MGE), una estructura fundamental durante el desarrollo del cerebro, es la principal fuente de neuronas inhibidoras que secretan el neurotransmisor \u00e1cido gamma-aminobut\u00edrico (GABA).
Las interneuronas corticales GABA\u00e9rgicas que se originan en la eminencia ganglionar medial son esenciales para regular la excitabilidad de los circuitos corticales. El objetivo es restablecer el equilibrio y prevenir las convulsiones mediante el implante de c\u00e9lulas secretoras de GABA.
Un grupo de investigadores ha desarrollado el NRTX-1001, un candidato a terapia celular basado en interneuronas GABA\u00e9rgicas de tipo MGE corticales. Estas c\u00e9lulas se derivan de c\u00e9lulas madre humanas y han madurado hasta convertirse en interneuronas.
!Se trata de interneuronas muy maduras; ya no son c\u00e9lulas madre”, afirm\u00f3 el Dr. Warnke.
El estudio de fase 1\/2 est\u00e1 evaluando la administraci\u00f3n intrahipocampal de NRTX-1001 en adultos con epilepsia del l\u00f3bulo temporal mesial bilateral resistente a los f\u00e1rmacos.<\/p>\n\n\n\n
Tratamiento \u00fanico
El an\u00e1lisis actual incluy\u00f3 a ocho adultos j\u00f3venes (edad promedio: 27,5 a\u00f1os), la mayor\u00eda de los cuales eran de raza blanca, con crisis focales resistentes al tratamiento farmacol\u00f3gico originadas en el hipocampo y una duraci\u00f3n promedio de la epilepsia de 12,1 a\u00f1os. Todos los participantes, excepto uno, presentaban esclerosis hipocampal, una causa conocida de epilepsia, se\u00f1al\u00f3 el Dr. Warnke.
Los participantes recibieron tratamiento inmunosupresor para favorecer la persistencia del aloinjerto, comenzando antes de la operaci\u00f3n y reduciendo gradualmente la dosis al cabo de un a\u00f1o.
Guiados por im\u00e1genes, los cirujanos administran una dosis \u00fanica de c\u00e9lulas directamente en los focos convulsivos del hipocampo. “El objetivo es infundir c\u00e9lulas por todo el hipocampo”, explic\u00f3 el Dr. Warnke.
Inmediatamente despu\u00e9s se realiza una resonancia magn\u00e9tica para confirmar la colocaci\u00f3n. El tratamiento solo requiere una \u00fanica inyecci\u00f3n.
La ubicaci\u00f3n se confirma de inmediato mediante una resonancia magn\u00e9tica.
“La terapia est\u00e1 concebida como un tratamiento \u00fanico, y los resultados de los estudios en animales indican que las c\u00e9lulas trasplantadas pueden sobrevivir a largo plazo”, afirm\u00f3 el Dr. Warnke.
Se realiza un seguimiento trimestral de los participantes para registrar los eventos adversos y la frecuencia de las convulsiones, as\u00ed como para recopilar datos de electroencefalogramas, pruebas de imagen y pruebas neuropsicol\u00f3gicas.
El criterio de valoraci\u00f3n principal es la seguridad al cabo de un a\u00f1o. El criterio de valoraci\u00f3n secundario es la frecuencia de las convulsiones entre los 7 y los 12 meses posteriores a la administraci\u00f3n.
La reducci\u00f3n media de las crisis epil\u00e9pticas incapacitantes fue de 64 % a los 4-6 meses (n = 4) y de 65 % a los 7-9 meses (n = 2). Las tasas de respuesta de 50 % y de 75 % fueron ambas de 50 %.
Seg\u00fan Warnke, un paciente logr\u00f3 la remisi\u00f3n de las convulsiones, se mantuvo sin convulsiones y dej\u00f3 de tomar inmunosupresores durante m\u00e1s de 12 meses.
La calidad de vida, evaluada mediante la escala de Calidad de Vida en Epilepsia (QLE), no mostr\u00f3 ning\u00fan deterioro, se\u00f1al\u00f3 el Dr. Warnke. A los 6 y a los 12 meses, las puntuaciones mejoraron en una diferencia m\u00ednimamente significativa de cinco puntos.
El efecto adverso m\u00e1s frecuente fue la n\u00e1usea (50 %), seguida de la fatiga, el dolor de cabeza y el dolor orofar\u00edngeo (todos al 37,5 %), y luego las ca\u00eddas, la tos y la erupci\u00f3n cut\u00e1nea.
Seg\u00fan el Dr. Warnke, estos episodios fueron de gravedad leve a moderada y probablemente se debieron a una inmunosupresi\u00f3n prolongada durante todo el a\u00f1o, y no a la cirug\u00eda ni a la terapia celular.
A\u00f1adi\u00f3 que dos participantes sufrieron efectos adversos graves, que tampoco guardaban relaci\u00f3n con el tratamiento, y se\u00f1al\u00f3 que ni la inmunosupresi\u00f3n ni el procedimiento en s\u00ed estaban implicados.<\/p>\n\n\n\n
Resultados iniciales alentadores
Los investigadores est\u00e1n recopilando informaci\u00f3n sobre los resultados neurocognitivos y de otro tipo, pero estos an\u00e1lisis a\u00fan no se han completado, seg\u00fan el Dr. Warnke.
Actualmente se est\u00e1 llevando a cabo un ensayo cl\u00ednico abierto de fases 1\/2 para evaluar la administraci\u00f3n intrahipocampal de estas c\u00e9lulas en adultos con epilepsia del l\u00f3bulo temporal mesial unilateral resistente al tratamiento farmacol\u00f3gico.
Warnke calific\u00f3 los resultados de alentadores y su equipo espera comenzar a reclutar pacientes para un ensayo cl\u00ednico prospectivo, aleatorizado y controlado con tratamiento simulado de fase III en la segunda mitad de este a\u00f1o, siempre y cuando la FDA lo apruebe.
Un experto independiente se\u00f1al\u00f3 que los resultados iniciales son prometedores, pero deben interpretarse con cautela.
Sin embargo, aunque el tama\u00f1o de la muestra es reducido, los resultados obtenidos hasta la fecha son muy alentadores, afirm\u00f3 la Dra. Sasha Alick-Lindstrom, profesora asociada de neurolog\u00eda en el Centro M\u00e9dico Southwestern de la Universidad de Texas en Dallas, quien copresidi\u00f3 la sesi\u00f3n en el congreso en la que se present\u00f3 la investigaci\u00f3n.
“El trasplante de c\u00e9lulas interneuronales representa un enfoque verdaderamente novedoso, y la ausencia de deterioro \u2014junto con los signos de mejor\u00eda cl\u00ednica y una mejor calidad de vida\u2014 es muy alentadora”, afirm\u00f3.
A\u00f1adi\u00f3 que espera con inter\u00e9s los resultados del ensayo de fase III controlado con placebo que se tiene previsto realizar.
El estudio cuenta con el apoyo de Neurona Therapeutics. El Dr.Warnke inform\u00f3 haber recibido una remuneraci\u00f3n por sus servicios como consultor de Medtronic y como perito de Kline Specter. La Dra. Alick-Lindstrom inform\u00f3 que fue el investigador principal en el Centro M\u00e9dico UT Southwestern para el ensayo cl\u00ednico de fase 1\/2 de Neuron sobre la terapia con c\u00e9lulas nerviosas NRTX-1001 en la epilepsia del l\u00f3bulo temporal mesial unilateral resistente a los medicamentos.<\/p>\n\n\n\n
FUENTE: MEDSCAPE.COM<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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